近日，浙江大学医学院附属儿童医院肾脏内科公布消息称，一名多药耐药型肾病综合征患儿接受了一种靶向BCMA/CD70自体CAR-T细胞治疗后，在回输的第3个月优配良品，尿蛋白11年来首次转阴。
这一病例的救治成功意味着CAR-T细胞治疗在治疗儿童肾病方面迈出重要的一步，有望帮助更多疑难疾病患儿实现治愈。
此前优配良品，细胞治疗已经用于儿童系统性红斑狼疮以及难治性幼年皮肌炎等疾病。
5月22日，在复旦大学附属儿科医院肾脏科的一场儿童肾病公益项目中，复旦大学附属儿科医院肾脏科主任沈茜教授对第一财经记者表示：“系统性红斑狼疮会导致狼疮性肾炎，肾炎会影响肾功能，如果不及时治疗就会发展成为尿毒症。”
沈茜告诉第一财经记者，除了细胞治疗之外，在复旦儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授的带领下优配良品，一种目前用于法布雷病的基因疗法未来也有望用于肾病治疗。目前该疗法已经进入IIT（研究者发起研究）阶段。
“法布雷病是一种基因遗传性疾病，会导致包括肾衰竭在内的多种脏器的功能损伤。”徐虹表示，“目前我们已经治疗了6个法布雷病的病人了，随访结果良好。”徐虹告诉第一财经记者。
数据显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，临床表现为血管角质瘤、角膜涡轮样混浊、神经痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等。其病因由a-Gal A基因突变导致酶结构和功能异常，会影响心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞功能。
另据成都官方媒体报道，今年3月，四川大学华西医院也宣布完成临床I/II期首例法布雷病患者给药，标志着中国首个法布雷病基因新药临床试验正式启动。
徐虹表示，儿童肾病有约40%是与基因遗传相关的。但考虑到基因治疗药物研发成本高昂，且患者支付端费用昂贵优配良品，未来需要更多资本的投入以及爱心人士的支持。
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